2020年3月6日,著名市场分析师MordorIntelligence发表了一份题为"PBC治疗原发性胆汁胆管炎的市场预测"的研究报告。通过对PBC药物研发现状的分析,预测了未来五年的市场趋势。目前,这一领域的主要企业有:诺华(诺华)、葛兰素史克(GSK)、Lumina制药(LumenaMedicine)、蒂瓦制药(Teva制药业)、吉拉德(Gilead)等。
PBC是一种罕见的慢性肝病,胆管损伤累积,导致胆汁淤积、肝纤维化甚至肝硬化,最终发展为肝衰竭。目前,熊去氧胆酸(UDCA)或寡胆酸(OCA)主要用于对UDCA不敏感的患者的对症治疗,而晚期患者只能通过肝移植延长其存活时间,这也是美国妇女肝移植的主要原因。因此,诺华、谷胱甘肽、卢米纳等企业已进入该领域,从而开辟了一个研究和发展的领域。
诺华(诺华)
诺华公司开发的Totifexor是一种新的、高效的FXR激动剂FXR或法尼醇受体,它在胆汁酸代谢和胆固醇代谢中起着重要作用。研究表明,该药物可以逆转由胆酸积累引起的胆汁淤积性肝损伤。
2019年12月,美国临床药理学学会(ACCP)在其网站上发表了一份关于热带病在健康志愿者中的临床试验的报告。该报告显示,热带药物在其有效剂量范围内表现出良好的药物安全性和耐受性。
葛兰素史克(GSK)
GSK公司研制的GSK 2330672是回肠胆汁酸转运体(IBAT)的抑制剂,主要用于治疗PBC引起的瘙痒。
2017年2月,"柳叶刀"杂志对英国纽卡斯尔生物医学研究中心的Vinod等人进行了一项II期临床试验,用GSK 2330672治疗PBC瘙痒症。报告显示,用药14天后,皮肤瘙痒评分下降了57%,血清总胆汁酸含量下降了50%,表明该药对PBC有一定的治疗作用,没有严重的不良反应。
Lumina制药业(Lumena制药业)
Maralixibat(Lum-001)是Lumina药房拥有的一种治疗罕见肝病的药物,2014年由查尔斯(Shire)在英国购买。随后,Maralixibat治疗PBC的第二期临床试验显示,该药物可以减轻PBC患者的皮肤瘙痒,但也显示出明显的副作用,由Charles终止。
2016年,Maralixibat开创了PFIC(进行性家族性肝内胆汁淤积症)治疗的一个关键转折点:研究表明,该药物能有效地抑制回肠中胆汁酸的再吸收,促进胆汁酸随粪便的排泄。在美国,FDA已被确定为一种新的突破性疗法,目前正处于第三期临床试验阶段。今后,不排除在联合使用PBC的研究中重复使用该药物的可能性。
吉拉德(吉列)
吉拉德的GS-9674是一种合成的FXR激动剂,通过抑制胆汁酸的合成来减轻胆汁淤积性肝损伤。
在2018年AASLD年会上,吉拉德公布了GS-9764治疗PBC的II期临床数据。数据显示,治疗后肝脏生化指标和胆汁淤积指标明显改善。
诺华公司、GSK公司、Lumina公司和Gillide公司的进入开创了"后Obecholic acid"时代,为打破一些患者的不敏感反应、"无药可治"、"明显的副作用"等现象提供了很大的可能性,为打破某些患者反应迟钝、"无药可治"和"明显的副作用"等现象提供了很大的可能性。报告预测,从2020年到2025年,中国人民银行治疗市场的年度复合增长率预计将达到10%,这取决于世界范围内PBC发病率的上升和主要领导人的研发投入。