每年2月4日是“世界癌症日”，是由国际抗癌联盟（UICC）于2000年发起，旨在提高人们对癌症的认识，鼓励人们预防、发现和治疗癌症，减少因癌症引起的疾病和死亡。
图：worldcancerday.org
除了肺癌、结直肠癌、胃癌、乳腺癌及肝癌这些常听到的癌症外，还有一些少见的癌症也需要我们更多的关注。而且，在博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许医药政策支持下，这些相应的创新药物，患者也可以申请使用到。
今天，我们带大家认识这几种在国外已有创新药物的癌症。预防癌症，从了解开始！
1.低级别上尿路尿路上皮癌
上尿路尿路上皮癌（Upper Tract Urothelial Carcinoma，UTUC）包括肾盂癌和输尿管癌，与膀胱癌同属尿路上皮癌。根据对欧美人群的研究报道，UTUC占全部尿路上皮癌的5％～10％。而在中国，这一比例可能更高。根据2018年全国32家中心住院患者的初步调查结果显示，UTUC占尿路上皮癌的比例为9.3%～29.9%，平均17.9%。
低级别上尿路尿路上皮癌（LG-UTUC）是一种发生在输尿管和肾脏的罕见癌症。低级别肿瘤的侵袭性较低，很少从肾脏或输尿管扩散，但局部复发的风险很高，治疗目标侧重于预防复发和保护泌尿道。
第一个也是唯一一个美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗低级别上尿路尿路上皮癌的非手术治疗选择，是使用创新的凝胶技术结合丝裂霉素的药物。丝裂霉素作用机制是抑制脱氧核糖核酸（DNA）的合成，在药物浓度高时，细胞 RNA 和蛋白质合成也受到抑制。区别于传统化疗药物作用全身，该药物冷却时是液体，通过标准输尿管导管输送至病灶处，在人体体温下变成凝胶，使尿路组织长期暴露在丝裂霉素的作用下，从而实现非手术方法消除肿瘤。这为患有这种罕见且难以治疗的癌症的患者提供了一种有效的、保留肾脏的选择。
2. 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤
母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤（Blastic Plasmacytoid Dendritic Cell Neoplasm BPDCN）起源于前体树突状细胞，在其细胞表面典型地表达几种标志物，包括CD123，CD4和CD56。这个疾病最常见的表现包括皮肤受损，通常伴有骨髓受累，占所有血液恶性肿瘤的0.44%，急性白血病的1%以下，皮肤淋巴瘤的0.7%。
由重组人白细胞介素-3 (IL-3)和截短的白喉毒素（DT）融合蛋白组成，靶向CD-123表达的细胞药物，用于治疗2岁及以上患者的母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）。其通过失活延伸因子2 (EF2)，不可逆地抑制靶细胞的蛋白质合成，导致细胞凋亡（细胞死亡）。
3. 复发性或难治性外周 T 细胞淋巴瘤 （PTCL）
复发性或难治性外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）是一种侵袭性较强、异质性较大且相对罕见的非霍奇金淋巴瘤（NHL）。该病进展迅速，患者预后不佳，5年总生存（OS）率仅为20%-30%。目前，T细胞淋巴瘤的一线治疗（如含蒽环类药物的联合化疗）疗效不佳。此外，复发/难治性患者缺乏有效的挽救性治疗方案，因此，该部分患者的预后极差。
由二甲基化砷和谷胱甘肽结合而成，一种新型有机砷化合物的药物，也是无机砷化合物在体内代谢过程中生成的中间代谢产物。一般认为其可诱导肿瘤细胞凋亡和细胞周期停滞，并通过破坏线粒体功能（如降低膜电位）和增加细胞内活性氧的产生，发挥抗肿瘤活性，来抑制肿瘤生长。
4. 骨髓纤维化（MF）
骨髓纤维化（MF）是一种罕见的恶性血液病，属于骨髓增殖性肿瘤（MPN）的一种，是由骨髓造血干细胞异常克隆，骨髓逐渐发生纤维化病变为特征的一种疾病。骨髓纤维化包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后MF和特发性血小板增多症后MF，导致患者出现严重的贫血，从而导致虚弱和疲劳。
高度选择性JAK2抑制剂用于中危-2和高危（intermediate-2/high-risk）原发性或继发性（红细胞增多症后或原发性血小板增多症后）MF成人患者的治疗。为患者提供一种新的每日一次的口服治疗选择。
5. 黑色素瘤：
黑色素瘤，通常是指恶性黑色素瘤，由黑色素细胞恶变而来的一种高度恶性的肿瘤，简称“恶黑”。恶性黑色素瘤多发生于皮肤，也可发生于黏膜（包括内脏黏膜）、眼葡萄膜、软脑膜等部位。我国人群好发于肢端皮肤（足底、足趾、手指末端和甲下等部位）。恶性黑色素瘤不会传染，但可能存在个别的家族性多发现象。
由新型LAG-3阻断抗体relatlimab与PD-1抑制剂nivolumab组成，是一种首创的、固定剂量的、双重免疫治疗的药物，是获得监管批准的首个LAG-3阻断抗体组合产品。LAG-3（淋巴细胞活化基因-3）是一种免疫检查点蛋白，和PD-1、CTLA-4类似，它也是一种“刹车蛋白”——通过调节抑制免疫通路，限制T细胞的活性，从而削弱免疫细胞攻击和摧毁肿瘤细胞的能力。而relatlimab可以阻断LAG-3，恢复T细胞的效应功能和杀伤能力，同时结合PD-1抗体nivolumab，双管齐下，两种阻断机制的联合可以取得更多的缓解。
6. 子宫内膜癌（EC）
子宫内膜癌（endometrial carcinoma）是一组来源于子宫内膜的上皮性恶性肿瘤，多来源于子宫内膜腺体上，又称子宫体癌，绝大多数为腺癌，是女性生殖系统三大恶性肿瘤之一。
子宫内膜癌每年有接近20万的新发病例，并是导致死亡的第三位常见妇科恶性肿瘤（仅次于卵巢癌和宫颈癌）。其发病与生活方式密切相关，发病率在各地区有差异，其在北美和欧洲的发生率仅次于乳腺癌、肺癌、结直肠肿瘤，高居女性生殖系统癌症的首位。
人源化抗PD-1单克隆抗体的药物，与PD-1受体结合，并阻断其与配体PD-L1和PD-L2的相互作用。该药通过靶向PD-1/PD-L1（存在于人体免疫细胞和一些癌细胞上的蛋白质）的细胞途径发挥作用。通过阻断这一途径帮助人体免疫系统对抗癌细胞。
目前，在博鳌乐城特许医疗政策的支持下，作为国内领先的专业化特许医药综合服务平台，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心致力于将世界创新医药引进中国，为更多患者群体同步用上全球创新药而努力，以上相关癌症治疗药物均可以在博鳌乐城申请使用。
关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心
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